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Amylyx Pharmaceuticals y Project ALS juntos en estudio preclínico de AMX0035

Amylyx Pharmaceuticals y Project ALS juntos en estudio preclínico de AMX0035

El Proyecto ALS y Amylyx Pharmaceuticals en estudios preclínicos del compuesto Amylyx AMX0035 como tratamiento potencial para ELA.

Estos estudios complementarán el recientemente iniciado ensayo clínico CENTAUR de Phase 2 de Amylyx (NCT03127514), que evaluará AMX0035 en 132 pacientes.

Dado que el estrés mitocondrial y el estrés del retículo endoplásmico (ER) se entienden como mediadores clave tanto de la muerte de las células nerviosas como de los procesos neuroinflamatorios, AMX0035 combina dos compuestos: ácido tauroursodeoxicólico (TUDCA) y fenilbutirato sódico (PB). Ambos se dosifican en una proporción particular para bloquear simultáneamente el estrés mitocondrial y ER.

La mitocondria es la energía de la célula, produciendo energía para todos los procesos celulares. El ER es donde la mayoría de las modificaciones postraduccionales de la proteína tienen lugar. Estos son procesos intrincados que hacen que una proteína sea totalmente funcional. Esta combinación se deriva de los resultados de estudios previos que sugieren que TUDCA y PB son eficaces, seguros y tolerables en modelos celulares y animales de ELA como agentes individuales.

Estos estudios también han encontrado AMX0035 para prevenir la muerte de las células nerviosas y la inflamación neurotóxica - características esenciales de la ELA.

Los estudios preclínicos de colaboración se llevarán a cabo en el Proyecto ALS Pre-Clinical Core en el Centro de Neuronas Motrices de la Universidad de Columbia.

"Esperamos evaluar AMX0035 en los modelos de ELA", dijo Hynek Wichterle y Serge Przedborski, co-directores de Core, en un comunicado de prensa. "Es emocionante que TUDCA haya mostrado de forma independiente una promesa tanto en nuestros laboratorios como en estudios realizados por la compañía".

 

El Core, creado en colaboración con Project ALS, utiliza una plataforma única e integrada para probar y validar nuevas terapias y descubrir biomarcadores en modelos experimentales de ELA.

"La colaboración reunirá a un prometedor tratamiento terapéutico para una enfermedad devastadora con investigaciones neurocientíficas fundamentales en Columbia", dijo Valerie Estess, directora de investigación del Proyecto ALS, con sede en Nueva York. "Los estudios en esta colaboración proporcionarán una mayor comprensión de los efectos neurobiológicos de AMX0035, y esperamos optimizar sus efectos beneficiosos".

(Tomado de ALS News Today)